海外“抗癌神药”狂飙 国产新药加速崛起
2023-08-14 17:40:02
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中国商报（记者 马嘉）作为“抗癌神药”，car-t疗法为跨国药企“吸金”不断。吉利德、百时美施贵宝、传奇生物等巨头在业绩上遥遥领先。
国内car-t企业布局者众多，但仍未诞生一款真正的“重磅炸弹”。业内人士对中国商报记者表示，生产技术如何更新、药企如何融到资、患者如何用得起药均是国产car-t疗法崛起需要解决的问题。
国内car-t企业布局者众多，但仍未诞生一款真正的“重磅炸弹”。（图片由摄图网提供）
国产car-t疗法仍在追赶领先者
car-t疗法是近年来发展非常迅速的一种新的细胞免疫治疗技术，即采集人体的免疫细胞，在体外将其进行培养、增殖和改造，然后再输回体内去识别癌细胞并将其杀死。截至目前，全球共有九款car-t疗法获批，其中有三款出自国内企业，分别是复星医药的奕凯达、药明巨诺的倍诺达及信达生物与驯鹿生物共同开发及商业化的福可苏。
值得关注的是，截至目前，已有六款跨国药企的car-t疗法今年上半年的销售业绩出炉。吉利德有望成为最大赢家，今年上半年其car-t疗法的营收达到7.39亿美元；百时美施贵宝的car-t疗法收入2.79亿美元；传奇生物、诺华等紧随其后，各有收获。
与海外产品相比，国产car-t疗法要启动大规模商业化生产仍面临挑战。上海生物医药行业协会执行会长兼秘书长陈少雄表示，细胞治疗产品作为融合了先进医疗技术的“活”的药物，具有特殊的复杂生物学特性和安全风险，且其生产过程往往是创新的和个体化的。国产产品从前期研发到成功上市，开发之路充满了诸多不确定性，时间成本和试错成本高昂。
相关数据显示，我国目前有超过20家药企在布局car-t疗法。截至目前，中国开展的car-t临床试验数量已经超过500项，位居世界第一。
华创证券研报表示，这是中国首次在新药研发领域走在国际前列。对car-t疗法的研究，新药研发逐渐崛起的中国存在弯道超车的可能性。
国内市场竞争激烈
据沙利文预测，2030年全球在car-t疗法方面的市场规模将达到218亿美元。
在国内药企看来，car-t疗法的价值无限。拥有全球首个进入确证性临床试验的实体瘤car-t疗法的科济药业相关负责人对记者表示：“car-t有基因表达调控等一般生物技术药物不具备的属性。它的改造空间远远超过现有的一些生物技术药物，可以把我们能想到的一些重要的生物技术集成到一起，比如合成生物学、基因表达调控、抗体技术等。另外，t细胞本身也是一个很大的运输工具，可以运载各种治疗性蛋白。现在很多生物技术药物领域的一些问题，如缺乏合适靶点，car-t有可能通过技术集成创新来加以解决。”
菲鹏制药在car-t细胞治疗领域深耕多年，聚焦通用型和新一代实体瘤car-t技术平台搭建和产品开发。该公司细胞治疗高级科学家赵若聪表示，car-t细胞治疗作为一种新型疗法，具有巨大潜力，目前已有很多企业广泛布局，因此该领域也面临激烈竞争。
布局创新靶点和更新技术是国内药企突围的思路。赵若聪表示，面对激烈的市场竞争，菲鹏制药car-t细胞产品的特别之处在于创新和差异化：一方面是创新靶点的布局；另一方面是产品采用具有自主知识产权的car-t技术，并结合临床适应症的特殊肿瘤抑制微环境做针对性设计。“尝试创新性的靶点和新car-t技术，虽然面临的风险比较高，但我们相信只有创新才能在未来生物医药领域走得更远、更高。”
“通过car-t的创新开发来满足这些未被满足的医疗需求，是我们的价值所在。”科济药业相关负责人说。
谁为国产car-t疗法“买单”
西南证券研报称，由于安全性问题、治疗费用高昂、产能扩增受限等，car-t细胞疗法的商业化进程仍面临巨大挑战。
car-t疗法一直被贴上“天价药”的标签。据了解，国外产品的普遍定价在35万美元和50万美元之间，国内已上市的复星凯特和药明巨诺旗下产品的定价为120万元和129万元。
“产品的价格是100多万元，进入国家医保目录的产品边界是20万—30万元人民币，能为这款疗法买单的患者太少了。”国内某创新药企相关负责人表示，“能用得起这款药的人少，药物可及性就低，药企的收入也低。如果这款疗法上市后一直在亏损，那企业会不会投入、投资人会不会买单，都是未知数。”
“尽管car-t细胞治疗在血液肿瘤临床上取得显著疗效，挽救了很多患者的生命，但其未来的商业化进程依然面临诸多挑战：一是car-t细胞生产周期较长，一般需要2—3周时间，许多终末期患者等不及细胞产品的生产制备；二是目前car-t细胞治疗还属于个性化治疗，生产成本高、价格非常昂贵，因此企业开发可及性更高的通用型细胞治疗产品，以及建立全面的支付体系是未来的发展趋势。” 赵若聪说。
复星凯特ceo黄海表示，在医保支付短期内无法覆盖car-t疗法的情况下，企业需要降本增效，比如尽可能实现一些非关键性原辅料的本地化生产。
“car-t不仅仅是一款药物，更是一个端到端的综合全讯足球网的解决方案，其涵盖的范围较为广泛，涉及冷链运输、医院管理、风险控制等多个方面。药企需要建立完善的体系，同时加强与医院、供应商等全讯足球网的合作伙伴的沟通与合作。在国家法规的框架下，为car-t药物的商业化进程提供坚实的支持。”科济药业相关负责人说。